Použití neregistrovaného léčivého přípravku ze soucitu

By | 22.3.2011

Rodinní příslušníci a přátelé pacientů, kteří umírají a u nichž není dostupná žádná efektivní léčba, která by přinesla zvrat a možné vyléčení chorobného stavu, se často s touto bezvýchodnou situací nemohou smířit. Hledají proto, zda-li někde ve světe někdo nenabízí něco, co by mohlo jejich blízkým pomoci. Občas něco takového objeví a investují pak mnoho energie, aby přesvědčili ošetřujícího lékaře, že např. zrovna tento, toho času experimentální léčivý přípravek by měl použít. Argumentují tím, že přece není co ztratit.

Protiargument lékaře poučeného právníkem, respektive právníka stojícího po boku lékaře, že v České republice existují určitá pravidla pro podávání léčivých přípravků, která nesmíme porušit, je zpravidla neuspokojí. Mimo jiné pak argumentují tím, že přece i právní předpisy Evropské unie umožňují podat neregistrovaný léčivý přípravek tak říkajíc ze soucitu.

Evropské předpisy skutečně v případě léčivých přípravků znají něco, čemu říkají podání ze soucitu či v angličtině „compassionate use“. Má to však rozhodně svá jasná pravidla.

Základem možnosti podání léčivého přípravku ze soucitu je čl. 83 nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 726/2004 ze dne 31. března 2004, kterým se stanoví postupy Společenství pro registraci humánních a veterinárních léčivých přípravků a dozor nad nimi a kterým se zřizuje Evropská agentura pro léčivé přípravky.

Toto ustanovení umožňuje členským státům, aby zpřístupnily humánní léčivé přípravky patřící do kategorií uvedených v čl. 3 odst. 1 a 2 tohoto nařízení pro použití ze soucitu, byť se tak stane v rozporu s čl. 6 směrnice 2001/83/ES. Co to znamená?

Začněme od konce. Směrnice Evropského parlamentu a Rady 2001/83/ES ze dne 6. listopadu 2001 o kodexu Společenství týkajícím se humánních léčivých přípravků ve svém čl. 6 přikazuje, že žádný léčivý přípravek nesmí být uveden na trh v členském státě Evropské unie, aniž by příslušný orgán daného členského státu vydal rozhodnutí o registraci v souladu s touto směrnicí nebo aniž by byla udělena registrace podle evropských právních předpisů. Jedná se tedy o možnost podání neregistrovaného léčivého přípravku.

Nyní si vysvětleme, co znamenají slova „léčivé přípravky patřící do kategorií uvedených v čl. 3 odst. 1 a 2 tohoto nařízení“. První odstavec čl. 3 odkazuje na čtyři kategorie léčivých přípravků uvedených v příloze nařízení č. 726/2004.

První kategorií jsou léčivé přípravky vyvinuté jedním z těchto biotechnologických procesů:

  • rekombinantní DNA technologií,
  • kontrolovanou expresí genů kódujících biologicky aktivní proteiny u prokaryont a eukaryont, včetně transformovaných savčích buněk,
  • metodami hybridomu a monoklonálních protilátek.

Druhá kategorie nás nezajímá, neboť zahrnuje výlučně veterinární léčivé přípravky. V třetí kategorii jsou však humánní léčivé přípravky, a to ty, které obsahují novou účinnou látku, která ke dni vstupu tohoto nařízení v platnost (čili 20. května 2004) nebyla v Evropské unii registrována a jejíž léčebnou indikací je léčba některého z těchto onemocnění:

  • syndrom získané imunodeficience neboli AIDS,
  • nádorové onemocnění,
  • neurodegenerativní onemocnění,
  • diabetes

a s účinkem od 20. května 2008 také:

  • autoimunitní onemocnění a další poruchy imunity a
  • virová onemocnění.

Po 20. květnu 2008 může Komise Evropské unie po konzultaci s Evropskou lékovou agenturou předložit jakýkoli vhodný návrh měnící tento bod a Rada Evropské unie o tomto návrhu rozhodne kvalifikovanou většinou.

Poslední, čtvrtou kategorií jsou léčivé přípravky, které jsou určeny jako léčivé přípravky pro vzácná onemocnění na základě nařízení (ES) č. 141/2000.

Druhý odstavec čl. 3 se pak týká dvou skupin léčivých přípravků, odlišných od těch vyjmenovaných v předchozích čtyřech kategoriích. Jsou to jednak léčivé přípravky obsahující novou účinnou látku, která ke dni 20. května 2004 nebyla v Evropské unii registrována. Vedle toho jsou to také léčivé přípravky, u nichž žadatel prokáže, že představují významnou terapeutickou, vědeckou nebo technickou inovaci nebo že udělení registrace v souladu s nařízením č. 726/2004 je v zájmu pacientů na úrovni celé Evropské unie.

Nyní zbývá vysvětlit, co se myslí slovy „použití ze soucitu“. Za těmito slovy se skrývá zpřístupnění léčivého přípravku z důvodu soucitu ke skupině pacientů s chronicky invalidizujícím nebo závažným onemocněním nebo s onemocněním považovaným za život ohrožující, kteří nemohou být uspokojivě léčeni registrovaným léčivým přípravkem. Takový léčivý přípravek však musí být již v daný čas buď předmětem žádosti o registraci nebo předmětem klinického hodnocení (viz čl. 83 odst. 2 nařízení č. 726/2004).

Nyní jsme si popsali až na jeden všechny prvky podmiňující možnost použití neregistrovaného léčivého přípravku ze soucitu. Velmi podstatnou záležitostí totiž je to, že evropské nařízení stanoví tyto podmínky jako mantinely, v rámci kterých členské státy Evropské unie mohou, ale nemusí umožnit ono podání ze soucitu.

A co Česká republika? V rámci právních předpisů regulujících podávání léčivých přípravků v České republice známe tři způsoby, jak je možno podat neregistrovaný léčivý přípravek pacientovi, aniž by došlo k porušení právních norem.

První možností je situace, kdy je pacientovi podán tzv. hodnocený léčivý přípravek v rámci klinického hodnocení léčivých přípravků v souladu s § 51 a násl. zákona o léčivech a prováděcí vyhláškou č. 226/2008 Sb., o správné klinické praxi a bližších podmínkách klinického hodnocení léčivých přípravků.

Druhou variantou je podání dosud neregistrovaného léčivého přípravku v rámci Ministerstvem zdravotnictví schváleného specifického léčebného programu podle § 49 zákona o léčivech.

Třetí a dle mého soudu poslední možnou variantou je využití ustanovení § 8 odst. 3 zákona o léčivech čili oprávnění lékaře při poskytování zdravotní péče jednotlivým pacientům podat za účelem poskytnutí optimální zdravotní péče léčivé přípravky neregistrované podle tohoto zákona, pokud jsou splněny všechny čtyři následující podmínky, a to kumulativně:

  • V České republice není distribuován nebo není v oběhu léčivý přípravek odpovídajícího složení nebo obdobných terapeutických vlastností, který by byl již registrován.
  • Jedná se o léčivý přípravek již v zahraničí registrovaný.
  • Takový způsob je dostatečně odůvodněn vědeckými poznatky.
  • Nejde o léčivý přípravek obsahující geneticky modifikovaný organismus.

Žádný jiný způsob, odlišující se od uvedených případů, nelze v souladu s českými i evropskými právními předpisy využít pro podání neregistrovaného léčivého přípravku, byť ze soucitu.

Napsat komentář

Vaše emailová adresa nebude zveřejněna. Vyžadované informace jsou označeny *

five + 4 =

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.